Edison Pharmaceuticals to Provide Expanded Access to EPI-743 for Mitochondrial Disease
日 15:15来源：
FDA allows use of investigational new drug for life-threatening indications
MOUNTAIN VIEW， Calif.， June 8， 2011 /PRNewswire-Asia/ -- Edison Pharmaceuticals， Inc. announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has allowed an Expanded Access program to provide EPI-743 to seriously ill patients diagnosed with inherited respiratory chain diseases of the mitochondria. Patients with genetically confirmed disease and patients who meet specific clinical criteria， absent genetic confirmation are both eligible.
As of June 1， 2011， 40 seriously ill subjects diagnosed with genetically confirmed inherited mitochondrial disease have been treated with EPI-743 worldwide for a cumulative exposure of over 7，436 days. No significant drug-related adverse events have been observed. Initial clinical， biomarker， and brain-imaging data are encouraging. The company cautions that the data obtained in these initial studies is preliminary and needs verification in controlled prospective trials. Edison and its clinical investigator team are working closely with FDA and the European Medicines Agency to expedite prospective phase 2B/3 clinical trials. EPI-743 has received orphan designation from FDA.
Clinical Trial Sites
United States
Clinical trial enrollment sites have been established in North America at Lucile Packard Children's Hospital& Stanford University Medical C Akron Children's H Columbia U Seattle Children's H Medical University of South C Children's Hospital of P and University of California， Los Angeles.
Additional trial sites are being established in Europe， Japan， and in North America.
Treatment Information
Edison Pharmaceuticals
United Mitochondrial Disease Foundation
-- UMDF.org
Friedreich's Ataxia Research Alliance
-- CureFA.org
MitoAction
-- MitoAction.org
United States Food and Drug Administration
-- Clinicaltrials.gov
EPI-743 is an orally absorbed small molecule that readily crosses into the central nervous system. It works by targeting an enzyme NADPH quinone oxidoreductase 1 (NQO1). Its mode of action is to synchronize energy generation in mitochondria with the need to counter cellular redox stress(1). EPI-743 is in phase 2B/3 pivotal clinical trials.
About Inherited Mitochondrial Disease
Inherited mitochondrial diseases are genetic disorders that share as a common link defects in how cells make and regulate energy. They can arise through defects in genes located in the nucleus or mitochondria. An estimated 2，000 defects in nuclear DNA and 200 defects in mitochondrial DNA have been identified that are pathogenic(2).
Inherited mitochondrial diseases are clinically diverse and poorly understood. They can affect virtually any organ system in the body. As the brain and muscle tissue use an extraordinary amount of energy， they are dramatically affected by these disorders. Mitochondrial diseases often present with central nervous system manifestations， but they also result in a variety of other significant clinical signs that include diabetes， heart failure， liver failure， deafness， blindness， renal insufficiency， and muscle weakness and fatigue.
The incidence of mitochondrial disease is estimated at 1-5 in 10，000. However， this number may underestimate the true number of people with mitochondrial disease. While new genetic screening tools have made detection of mitochondrial disease possible， the majority of individuals with a clinical diagnosis of mitochondrial disease may not have a confirmatory genetic diagnosis. Some estimates place the number of clinically diagnosed mitochondrial disease patients without a genetic diagnosis& so called mitochondrial syndromes& at 10 times the incidence of genetically defined disease.
Science today is at the frontier of mitochondrial medicine. Certain diseases that previously lacked a known cause are now being defined as mitochondrial in etiology. It is possible that in the future mitochondrial disease will be implicated in additional diseases， such as in the biology of cancer.
Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals is a patient- and physician-founded company devoted to developing new medicines to transform the lives of those diagnosed with rare and neglected diseases. Currently， the company is focused on inherited mitochondrial diseases for which there are no approved drugs. These conditions are life-threatening and highly debilitating. Edison's specialized skill set spans the discovery， development， and translation of redoxbased drugs.
(1) Shrader， W.D.; Amagata， Am; Barnes， Am; Enns， G.M.; Hinman， Am; Jankowski， O.; Kheifets， V.; Komatsuzaki， R.; Lee， En; Mollard， P.; Murase， Kh; Sadun， AmAm; Thoolen， Mo; Wesson， Kh; Miller， G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging. Bioorganic Medicinal Chemistry Letters， ):.
(2) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/_mitochondrial.htm3
SOURCE Edison Pharmaceuticals， Inc.
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科技 · 健康Leigh综合征治疗药EPI-743再获Ⅱa期临床研究阳性结果--《药学进展》2012年10期
Leigh综合征治疗药EPI-743再获Ⅱa期临床研究阳性结果
【摘要】：正Edison制药公司于日宣称,其开发的Leigh综合征治疗药EPI-743在Ⅱa期临床研究中获得阳性结果。Leigh综合征又称亚急性坏死性脑脊髓病,是一种主要发生于儿童的遗传性、进行性、致命性神经肌肉疾病,由线粒体氧化磷酸化障碍
【关键词】：
【分类号】：R971【正文快照】：
Edison制药公司于日宣称,其开发的Leigh综合征治疗药EPI-743在Ⅱa期临床研究中获得阳性结果。Leigh综合征又称亚急性坏死性脑脊髓病,是一种主要发生于儿童的遗传性、进行性、致命性神经肌肉疾病,由线粒体氧化磷酸化障碍而引起细胞能量代谢中生化功能缺陷所致,属于
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几年前就听说epi743这个药了，不知现在怎么样
状态：就诊前
希望提供的帮助：
几年前就听说epi743这个药了，不知现在怎么样
所就诊医院科室：
北京玄武医院 神经内科
你说的激素和球蛋白很快就好了，你得的是线粒体疾病吗？
状态：就诊前
北京诊断是线粒体脑病，后经过美国霍普金斯医生诊断是ADEM，但是我怕诊断有误，所以也想考虑一下线粒体原因，所以想打听一下epi743这个药的情况，另外基因检测是阳性呀！
状态：就诊前
这个病真的很蹊跷，每次发病用上激素很快就会好的，我也知道线粒体脑病对激素不敏感，所以又不像是线粒体，另外血乳酸也高
状态：就诊前
看到您的回答感觉您很专业，所以很想让你帮助研究一下
谢谢你的信任，线粒体疾病属于母系遗传病，如果母亲做基因检测，也会发现同样的基因改变，如果没有，你就属于自己的基因突变了，而你所说的ADEM，都是急性发病，多是病毒或者疫苗接种之后出现的，全称是急性波散性脑脊髓膜炎，病人要有高热，意识障碍，以及神经定位体征。是不复发的，复发的可能是多发性硬化，你如果有相关的资料可以传上来看一下。
状态：就诊前
您说的完全正确，正常这种病是不会复发的，
状态：就诊前
各种因素全都考虑了，线粒体虽然阳性可是真的不像线粒体，线粒体有一个突变率问题，美国医生坚持说是adem，而且各种按照这个病治疗的，只是又一次复发那就真的不应该了，另外第一次得病的原因是因为在发病前四周做过干细胞移植，美国医生说是因为移植引发的过敏性脑炎，干细胞移植的医院也认可并且给了补偿。
状态：就诊前
您说的完全正确，正常这种病是不会复发的，
为什么要做干细胞移植？你手里有磁共振片子吗，传上来我看一下，如果有其他资料可以发我邮箱里，我也觉得你的疾病挺有意思。
状态：就诊前
您好，我的资料太多了，有机会去拜访您，不知怎么找您？另外想问问您，adem这个病会血乳酸高吗？
此对话涉及隐私内容仅患者本人和医生可见。
请尽快填表，我需要了解你的情况
大夫郑重提醒：因不能面诊患者，无法全面了解病情，以上建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行！
疾病名称：EPI-743对线粒体脑病效果么？请回信&&
希望得到的帮助：现在有没有新的疗法 ，EPI-743对线粒体脑病有明显的治疗效果么？
病情描述：孩子在北大一附院被确诊为线粒体脑病，现在已经五年了
疾病名称：epi743对线粒体脑病的效果如何呀&&
希望得到的帮助：几年前就听说epi743这个药了，不知现在怎么样
病情描述：脑炎反复发作，用激素球蛋白治疗很快恢复，
疾病名称：线粒体脑病？&&
病情描述（发病时间、主要症状、就诊医院等）：
3月前突然失忆并看事物模糊，核磁检查发现右侧双枕脑梗死，左侧小脑腔隙灶。
曾经治疗情况和效果：
血压、血脂、血糖、心脏等多项检查均正常。...
疾病名称：线粒体脑病&&
希望得到的帮助：现明确诊断为线粒体脑病；LDH，CK与CK同工酶正常；代谢筛查示苏氨酸，蛋氨酸，谷氨酰胺...
病情描述：开始是胃扭转，并在在腹腔镜下实施矫正术，吃饭又吐，诊断为胃瘫，并不能行走，当天钾低，肌电图示纤颤与正锐自发电位。口服丁螺环酮后出现写字困难，说话不清与失眠症状。查脑脊液未见病理学细...
疾病名称：线粒体脑病、脑炎、癫痫&&
希望得到的帮助：怎样取得治疗最佳效果呢，现在是否对症呀，感觉治标不治本，急切恳求您医生
病情描述：3月1日至今发病治疗，依然离不开药物，反复流口水、每天抽搐5次左右，有时还会头痛、昏迷
疾病名称：线粒体脑病&&
正在学校上课突然感觉不适,眼睛看不见,大脑痴呆.
发病以前身体状况良好.
疾病名称：线粒体脑病&&
病情描述（发病时间、主要症状、就诊医院等）：
最近十天主要症状头痛头晕看不清在齐鲁医院确诊线粒体脑病
曾经治疗情况和效果：
住院后没有效果医生让回家吃药
想得到怎样的帮助：
疾病名称：线粒体脑病&&
病情描述（发病时间、主要症状、就诊医院等）：
4月中旬患儿出现腿酸软、多睡症状。5月初出现饭量增加，易怒、猝倒、眼睑下垂等症状。
黑龙江省第三医院
哈尔滨市儿童医院
哈尔滨医科大学...
疾病名称：线粒体脑病&&
病情描述（发病时间、主要症状、就诊医院等）：
2007年曾出现精神行为异常,手上拿毛巾找毛巾,穿鞋找鞋,头昏伴肢体手脚无力.
2010年 3月后频繁出现精神行为异常,手上拿毛巾找毛巾,穿鞋找鞋,头昏...
疾病名称：线粒体脑病&&
希望得到的帮助：在哪治疗效果比较好
病情描述：线粒体脑病，全身瘫痪，下肢触碰没有知觉。可以吃饭，不能说话，
投诉类型：
投诉说明：（200个汉字以内）
孙涛大夫的信息
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