2016年9月FDA批准了首个杜氏肌营养不良症能治好吗药物，为来自Sarepta公司的Exondys 51治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症能治好吗患者比唎的13%Exondys 51可解决导致该类DMD病例的根本病因，能够产生有功能的抗肌营养不良蛋白在临床研究中具有广泛良好的安全性、耐受性和疗效。

2017年美国FDA再次宣布批准来自MarathonPharmaceuticals公司的Emflaza（deflazacort）上市，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症能治好吗患者这也是首个经FDA批准，用来治疗杜氏肌营养不良症能治好吗的皮质类固醇药物与Exondys 51相比，Emflaza的适用人群更为广泛适用于所有类型基因突变的DMD患者。