近日辉瑞公开宣布其治疗杜氏2018肌营养不良最新药（DMD）的抗肌生成抑制素单克隆抗体潜力药物PF-已纳入二期临床试验的第一位患者。此药物能够抑制肌生成抑制素提高肌禸含量，缓解患有杜氏2018肌营养不良最新药男性儿童因抗肌萎缩蛋白发生突变造成的营养不良和肌无力

目前在后期临床研究的疾病修饰药粅，包括PTC治疗的Translarna (ataluren)和被称为51号外显子跳跃疗法的Prosensa公司的药物drisapersen及Sarepta公司的eteplirsen主要是通过跳过特定的突变如无义突变或外显子缺失来重新产生抗肌萎縮蛋白

辉瑞正在研究的另一种方法是抑制肌生成抑制素，它是一种通过调控肌肉生长基因来抑制肌肉生长的主要蛋白抑制肌生成抑制素据研究发现在DMD动物模型中能够诱导肌肉生长，提高肌功能与其他在后期研究的疾病修饰药物不同，辉瑞的治疗策略并非针对特定的DMD突變因此无论任何基因型患者都可能从PF-的治疗中获益。

专家称此次纳入PF-二期临床试验患者的年龄为6到9岁间该年龄段的患者约占总DMD患病人數的14%，此次研究的患者群比任何在研或已经上市的疾病修饰药物都要大此二期临床试验将评价PF-治疗被诊断为杜氏2018肌营养不良最新药任何基因型，年龄6-9岁间的男性儿童的安全性耐受性和有效性。

如果证实有效可将PF-试验中与特定基因突变药物如PTC治疗的Translarna和51号外显子跳跃治疗藥物目标患者相同的进行比较。专家称目前正在强力推行DMD早期筛查和诊断因此在将来，六岁以下被诊断为DMD的患者将成为PF-的潜在治疗患者群

2014年8月，欧盟基于二期临床试验的安全有效性数据有条件的批准了PTC治疗公司的药物Translarna此外美国FDA也将基于二期临床数据接受51号外显子跳跃療法Prosensa公司药物drisapersen及Sarepta公司eteplirsen的新药申请。辉瑞的临床二期研究将包含重要的功能性结果指标如六分钟步行测试（6MWT）和其他肌肉和肺部测试。

管悝机构统一将6MWT数据作为DMD药物治疗效果的评价标准专家估计按目前的试验设计纳入足够量的105位研究患者，研究周期159个月PF-提交生物制品申請最快将在2018年。

辉瑞已为PF-做好充分准备PF-已经通过了FDA和欧盟药品管理局罕见病药物资格认定，更重要的是其已经进入FDA快速审评通道， FDA在噺药申请或者生物药品申请前就临床试验设计给予指导这将给辉瑞带来极大的优势，目前Prosensa和 PTC治疗公司研究的DMD药物在达到主要临床终点上遇到了问题

加入FDA快速审评通道后FDA给予的指导将使PF-在生物药品申请前有为期六个月包括滚动审查过程的预评价，因此快速审评通道有助于輝瑞更好的了解FDA在审评DMD治疗药物时的需求从来缩短药品审评周期。

总而言之辉瑞药物PF-此时加入DMD治疗药物竞争时机恰当，其治疗机制使其目标患者群体相比于基因突变治疗药物更大此外目前无任何非特定疾病修饰药物与PF-竞争，作为创新的罕见病治疗药物药品定价更有優势，加之目标患者数量很大辉瑞该药物可能成为DMD治疗药物中的拳头产品。