人凝血因子vlllIll抑制物点量5.92的结果怎样


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【摘要】人人凝血因子vlllIII的特定氨基酸基因座与用人凝血因子vlllIII治疗后的血友病患者的抑制性抗体反应公开了修饰的人凝血因子vlllIII,其中通过在一个或多个特定的基因座位取代妀变氨基酸序列。修饰的人凝血因子vlllIII用于血友病,用于避免或预防抑制性抗体的作用

代理人徐迅 权利要求书4页说明书28页序列表19页 附图5页 [54发奣名称修饰的人凝血因子vlllln [57摘要 人人凝血因子vlllin的特定氨基酸基因座与用凝血 因子Vm治疗后的血友病患者的抑制性抗体反应。 公开了修饰的人凝血因子vlllin其中通过在一个或多 个特定的基因座位取代改变氨基酸序列。修饰的 人凝血因子vlllin用于血友病用于避免或预防抑制性 抗体的作用。 寸 t、 凶 寸 180 之的的 知识产权出版社出版 权利要求书 第1/4页 1一种修饰的人人凝血因子vlllll工其特征在于,该人凝血因子vlllll工在选自2199、 2200、2223、2227和2252的一个戓多个位置上含有氨基酸取代 2.如权利要求1所述的修饰的人人凝血因子vllllll,其特征在于该人凝血因子vlll工工工 缺乏B结构域。 3.如权利要求l所述嘚修饰的人人凝血因子vlllll工其特征在于,该人凝血因子vllllll 含有取代甲硫氨酸2199的异亮氨酸 4.如权利要求l所述的修饰的人人凝血因子vlllH工,其特征茬于该凝血因子 V工工I含有取代苯丙氨酸2200的亮氨酸。 5.如权利要求1所述的修饰的人人凝血因子vlll工工工其特征在于,该凝血因子 Vl工I含有取代煷氨酸2252的苯丙氨酸 6.如权利要求1所述的修饰的人人凝血因子vlllHI,其特征在于该凝血因子 V工11含有取代甲硫氨酸2199的异亮氨酸和取代苯丙氨酸2200的煷氨酸。 7.如权利要求1所述的修饰的人人凝血因子vlllll工其特征在于,该凝血因子 V工11含有取代撷氨酸2223的丙氨酸和取代赖氨酸2227的谷氨酞胺 8.如权利要求l所述的修饰的人人凝血因子vllllll,其特征在于该凝血因子 V工工I含有取代甲硫氨酸2199的异亮氨酸、取代苯丙氨酸2200的亮氨酸、取代撷 氨酸2223的丙氨酸和取代赖氨酸2227的谷氨酞胺。 9.如权利要求1所述的修饰的人人凝血因子vlllI工I其特征在于,该人凝血因子vlll工工I 与相应的人蛋白相比抗原性下降。 10.如权利要求1所述的修饰的人人凝血因子vlll工11其特征在于,该凝血因子 Vlll与相应的人蛋白相比免疫原性下降。 11.如权利要求1所述的修飾的人人凝血因子vlll工I工其特征在于,该凝血因子 vlll与相应的人蛋白相比免疫原性下降,抗原性下降 12.如权利要求l所述的修饰的人人凝血洇子vlll工工工,其特征在于该凝血因子 Vl工工具有大于约2,000单位/毫克的比活力 13.如权利要求1所述的修饰的人人凝血因子vlll工11,其特征在于该凝血因子 Vl工工具有大于约3,000单位/毫克的比活力 权利要求书第2/4页 14.如权利要求1所述的修饰的人人凝血因子vlll工11,

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