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关于进行性肌营养不良,下述哪项是不正确的 a.假肥大型肌营养不良男女患病机会均等......
关于进行性肌营养不良,下述哪项是错误的 a.由遗传因素所致的原发性肌肉变性病b.......
从疾病名称就可以知道,肌营养不良的病程 一般是进行性加重的,但疾病进展的速度快慢不一。 预防常识;关于本病的治疗,迄今为止,尚未发现一种经得起多次重复的、时间.........
进行性肌营养不良症 - 进行性肌营养不良症 百科名片 进行性肌营养不良症 进行性肌营养不良症(英文:progressive muscula dystrophy,pmd)是一种原发 横纹肌的遗传.........
关于进行性肌营养不良,下述哪项是错误的( e ) a.由遗传因素所致的原发性肌肉......
进行性肌营养不良 19页 1下载券 肌营养不良的治疗方法 1页 免费 肌营养不良的...由于长期活动少,肺活量很小,运动员 之所以肺活量大,和他们长期大运动量运动有关.........
关于进行性肌营养不良,下列哪项是错误的 a.由遗传因素所致的原发性肌肉变性病 b......
那么肌营养不良饮食治疗是什么呢,关于饮食治疗是很 重要的,进行食物治疗的时候...进行性肌肉营养不良症饮食注意 1 、肌营养不良患者的饮食应富含蛋白质,维生素,.........
下列有关生物进化的叙述,不合理的是 a.生物在繁殖过程中直接传递给后代的是...如图为某家族苯丙酮尿症(相关基因用 b、b 表示)和进行性肌营养不良症(相关.........
注入 dna、合成核酸和蛋白质、装配、释放 此实验说 明不了关于蛋白质的一切。...进行性肌营养不良 90、一个种群全部个体所含的全部基因叫这个种群的基因库 种群.........
进行性肌营养不良的临床特点,下列描述不准确的是 a.肌肉出现对称性的无力 b.肌......
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性染色体上的基因均与性别决定有关 d.有性别区分的生物细胞中都存在性染色体 以下为某家族苯丙酮尿症(设基因为 b、b)和进行性肌营养不良病(设基因为 d、d.........
下列哪种情况常有震颤 a.主动脉瓣关闭不全 b.肺动脉瓣关闭不全 c.动脉导管未闭 d.二尖瓣关闭不全 e.三尖瓣关闭不全 关于进行性肌营养不良的叙述,下述.........
本病例诊断最大可能是 a.进行性肌营养不良 b. 周期性瘫痪 c. 急性炎症性脱...迷走神经激惹 答案:d 9、 下列关于精神活动的说法,正确的是 a.精神活动是.........
肌电图的有关知识一、什么是肌电图? 肌电图学(electromyography) ,是研究神经和...皮肌炎、包涵体肌炎、类固醇肌 病、进行性肌营养不良、强直性肌病、线粒体肌病.........
肌无力三种疾病的鉴别(进行性肌营养不良症; 重症肌无力; 多发性肌炎与皮肌炎)...临床主要表现为缓慢起病的进行 性加重的对称性肌萎缩和肌无力。 关于本病的.........
上面介绍的就是的进行性肌营养不良的危害有哪些。相信大家一定也都明白了,对大家的帮助是很大 的。综上所述,我们在日常生活中一定要注意一下有关于肌营养不良的.........
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:过两天就好了,长时间缺乏锻炼,一下高强度的进行运动,肌肉堆积的大量的乳酸,造成疼痛,休息几天就好了。
去医院检查,不要在百度上问,没用且耽误治疗
您好!有可能是缺钙,最好是去医院检查下,尽早去,别耽误了。
从被发现至今,CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿,且不论其”剪不断理还乱”的专利之争,CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的疾病给全球无数患者带来了病痛,其中不乏至今还没有有效疗法的疾病,如帕金森症,杜氏肌营养不良症,法可尼等等。基于靶基因的基因编辑给这些患者带来了治愈的希望,但是随之而来的伦理问题也让科学界争论不休:到底什么样的疾病能够获得被CRISPR/Cas9编辑的通行证?会出现“设计”出来的婴儿吗?此外,CRISPR/Cas9潜在的脱靶效应也使得人们心中对其应用存在安全性的质疑。
2016年初,CRISPR/Cas9技术被英国人类繁育和胚胎学管理局批准,运用到人类胚胎上。承接这个备受争议的项目的正是弗朗西斯·克里克研究所。研究人员打算对人类胚胎进行基因编辑,并让其发育到第七天,以研究胚胎发育早期所必须的基因,以及流产的产生原因。但是经过基因编辑的胚胎不会继续发育下去,因此研究的最后,我们并不会得到一个所谓的“设计”出来的婴儿。而2016年7月,中国科学家们力排众议,将CRISPR/Cas9真正运用到临床上去。这个消息当时就在世界范围内引起了轩然大波,自然杂志还特意为此发文。该项目是由成都四川大学华西医院专家卢铀所率领的。临床试验于7月6日获得医院审查委员会的道德批准。研究团队会将化疗、放疗均失败的非小细胞肺癌患者纳入。卢铀的研究小组将从患者的血液中提取T细胞,然后使用CRISPR-Cas9技术在提取出的细胞中敲除一个基因。该基因编码的蛋白质为PD-1,通常用作检查细胞发起免疫应答的能力,以防止其攻击健康细胞。因此,理论上说,PD-1的敲除能够激活免疫应答。经过基因编辑的细胞会在实验室进行体外繁殖,而后再次注射进入患者的血液。卢铀的研究团队预期经过编辑的细胞会随着血液在全身流动,而后靶向在癌细胞处。在2016年,批准使用两种基于抗体的疗法阻断PD-1,以对抗肺癌。但是对于任何给定的患者来说,难以预测这些抗体将在多大程度上阻断PD-1,并激活免疫应答。相比之下,通过敲除基因来阻断PD-1的效果会更加直接有效,同时细胞增殖增加了反应的可能性。纽约Memorial Chan也表示:“这种方法会比抗体更有效。”但是,正如我们之前提到的,人们对于CRISPR技术的脱靶效应还存在一定的担心。为了最小化CRISPR潜在的危害,华西医院的研究团队将和一家名为MedGenCell的生物技术公司合作,以保障基因敲除发生在正确的位置上,而后才会将细胞重新注入患者体内。到了今天,以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术在疾病治疗中的活跃程度已经远远超越了我们的想象。下面,小编就以杜氏肌营养不良症(DMD)为例,讲讲CRISPR/Cas9技术是如何给患者带来希望的。杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性病,因此表现出临床症状的多是男孩。全球平均每5000个出生的男婴中就会有一个患有DMD。虽然大部分患者的患病基因来自父母,但是还有大约三分之一的患者是由于新出现的基因突变导致的。患者多会在儿童早期出现肌肉退化,行走困难等表型,并最终失去行走能力。至今为止,DMD还没有能够根治的疗法。DMD患者大部分会在20岁左右死于心肺无力。引起DMD的突变基因名为肌营养不良蛋白(dystrophin)。肌营养不良蛋白负责通过含有许多亚基的蛋白质复合物,将每根肌纤维的细胞骨架连接到下面的基底层(细胞外基质)。 肌营养不良蛋白的缺乏使得过量的钙穿透肌膜。钙和信号通路的改变会进一步导致过量的水进入线粒体,然后细胞爆裂。在DMD患者中,肌营养不良蛋白的突变导致其功能的缺失,而后影响肌肉细胞的存活和功能。肌营养不良蛋白是人体中非常大的一个蛋白,其功能难以通过小分子药物进行调节,现有的很多研究通过线粒体调节等间接的方式来缓解DMD患者的症状,但是还远远达不到治愈的效果。作为一个疾病,基因编辑技术的治疗潜力就凸显出来了。Serapta公司在DMD新疗法开发方面做出了不俗的贡献。其今年就得到了杜克大学的授权,使用CRISPR/Cas9对DMD患者进行基因编辑。该治疗技术是由杜克大学生物医学工程系副教授Charles A.Gersbach所带领的团队开发的。其通过切除突变肌营养不良蛋白基因中的外显子,达到外显子跳跃的目的,从而部分恢复肌营养不良蛋白的表达以及功能,以期待缓解患者的表型。理论上说,该技术适用于肌营养不良蛋白不同类型的突变引起的疾病。目前该疗法还处于研发状态,没有进入。当然,CRISPR/Cas9作为一个大热的疗法,Serapta不是唯一一家被其吸引的制药公司。Exonics公司也十分看好CRISPR/Cas9技术在DMD上的治疗潜力。Exonics公司设计利用病毒AAV将含有CRISPR/Cas9的质粒转染进入患者细胞,改善其肌肉功能。该公司宣称,患者只需要进行一次治疗就可以达到比较长期的改善效果。Exonics公司的设计是利用CRISPR/Cas9技术在肌营养不良蛋白的基因上面造成一个单一的切口,细胞将会利用非同源末端连接的方式将CRISPR/Cas9引起的DNA损伤修复。由于没有同源修复模板,修复的过程中基因组上会形成新的突变,这对于肌营养不良蛋白外显子跳跃,无义突变或是终止子突变带来的功能缺失具有一定的修复作用。此外,至今为止,Exonics公司还没有检测到治疗过程中CRISPR/Cas9引起的脱靶毒性,因此安全性暂时还不是一个很大的问题。由此可知,作为一个新兴技术,CRISPR/Cas9在科研和临床上都很受追捧。我们也期待其能够在伦理的监督下,成为治愈疾病的那颗银色子弹。
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