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作者：tomato
来源：生物谷
关键词：Puma制药,neratinib,乳腺癌,HER2阳性,赫赛汀
日讯 /BIOON/ --Puma生物技术公司4月7日公布了抗癌药neratinib（来那替尼）一项II期研究（I-SPY 2）的数据。该项研究在193例术前新诊具有高复发风险（根据前期肿瘤属性判断，包括肿瘤大小、激素受体HR状态、HER2状态、MammaPrint-70基因指纹检测）的2阶段或更晚阶段（肿瘤至少2.5cm）的患者开展，调查了将neratinib添加至标准化疗用于新辅助治疗（neoadjuvant setting）时相对于标准化疗的疗效。研究中根据激素敏感性及基因指纹检测等因素将患者划分为10个组，主要终点是手术时乳房和淋巴结中的病理学完全缓解（pathologic complete response，pCR）。
新辅助治疗是指在手术治疗前予以的治疗措施，主要包括化疗和放疗，其目的是减小肿瘤的体积，使其能够更容易手术移除。
研究数据表明，用于治疗HER2阳性乳腺癌时，neratinib疗效优于罗氏（Roche）乳腺癌药物赫赛汀（Herceptin）：neratinib+化疗治疗组，有39%的患者取得了病理学完全缓解（pCR），赫赛汀+化疗治疗组为23%。病理学完全缓解（pCR）意味着乳房或淋巴结中没有肿瘤存在的迹象。
该项研究还发现，在基因检测表明存在癌症复发高风险的乳腺癌患者中，与标准护理相比，neratinib取得了更高的病理学完全缓解率（45% vs 29%）。
目前，Puma公司正在设计III期试验，调查neratinib用于HER2阳性患者群体及乳腺癌复发高风险群体的治疗。
neratinib是一种口服、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制ErbB1和ErbB2，其作用机制与罗氏赫赛汀（曲妥珠单抗）及乳腺癌新药Perjeta（帕妥珠单抗）不同，后2者为单克隆抗体药物，靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体。Perjeta联合Herceptin及多西紫杉醇化疗被认为能够对HER2信号传导通路提供更全面的封锁。（生物谷）
英文原文：Puma drug better than Herceptin in HER2 breast cancers -trial
(Reuters) - A mid-stage trial of Puma Biotechnology's experimental drug neratinib showed that it was more effective, given before surgery, than Herceptin, the Roche drug commonly used in women with a type of breast cancer fueled by a protein called HER2.
The trial involved treating 193 newly diagnosed patients prior to surgery. About 39 percent of HER2 patients given a combination of neratinib and chemotherapy achieved a "pathologic complete response," compared with 23 percent of women treated with chemo and Herceptin.
Pathologic complete response, or pCR, means there is no remaining evidence of the tumor in the breast or lymph nodes.
The trial also found that the experimental drug resulted in a higher rate of pCR, 45 percent, than standard care, 29 percent, in women with tumors for which genetic testing indicated a high probability that their cancer would return.
Alan Auerbach, Puma's chief executive officer, said the company is in the process of designing Phase 3 trials of neratinib in both HER2-positive patients and in patients with a high risk of breast cancer recurrence.
The drug, which was licensed by Puma from Pfizer Inc , is also being studied in a range of other cancer indications.
In the Phase 2 trial, due to be presented on Monday in San Diego at a meeting of the American Association for Cancer Research, patients were stratified into 10 different groups, based on hormone sensitivity and other factors.
About 25 percent of breast cancers are HER2 positive.
The Phase 2 trial used "adaptive randomization," meaning patients entering the study were assigned to treatment regimens that were performing better in patients with the same cancer subtype.
Auerbach said neratinib, a pill, has a different mechanism of action than Herceptin, a bioengineered antibody given by infusion, as well as Perjeta, a newer Roche drug approved for use in combination with Herceptin.
As a result, HER2-positive patients could potentially be treated with a regimen of chemotherapy, plus Herceptin, Perjeta and neratinib, he said.
Breast cancer is the most common cancer among women, with about 1.4 million new cases diagnosed each year and more than 450,000 women dying of the disease annually, according to the World Health Organization.
(责任编辑：lishuheng)
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中国的市场的确存在很大的隐患，干细胞行业是个专业性要求较高的行业
个体化医疗是未来医学研究与应用的趋势，而个体化治疗的关键在基于生物分子标志物的诊疗策略
中国疫苗市场的巨大潜力，吸引了世界排名最领先的跨国疫苗制造巨头前来淘金。&&&&【】在多个疾病领域的药物研发中，其研发模式、路径多样，面对着许多问题。从宏观和微观角度，好像已找到解决的办法，但对解决的过程及其挑战却远远认识不足。世界医药大腕在敏锐地调整战略和策略，希望能高效地使其目标稳定前行。
&&&&新药上市数量迎“丰年”
&&&&目前全球约有700个新药进入临床研究，其中70多个进入临床Ⅲ期试验，估计今年不少于40个新药可能获得批准。这些药物的疗效和安全性将具有很高的市场需求性，适应症人群广泛、竞争产品少，或成为治疗某一疾病的标准治疗药物。
&&&&其中，占有较大比重，有6个新药或将上市：阿斯利康的PD-L1免疫检查点抑制剂durvalumab试图与tremelimumab组合作为治疗肺癌的一线疗法；Niraparib是继Lynparza、Rubraca之后的第3个PARP(DNA修复酶)抑制类药物，在治疗卵巢癌Ⅲ期临床试验中显著增加了患者无进展生存期；诺华CDK4/6CDK4/6抑制剂ribociclib与letrozole组合作为一线疗法，在治疗HR+、HER2-乳腺癌临床Ⅲ期试验中降低患者44%死亡风险；的治疗前列腺癌新非甾体抗雄激素apalutamide，预计今年有把握上市；Kite制药的CAR-T产品是有发展潜力的KTE-C19药物，预计将成为该公司第一款上市的CAR-T疗法；Puma生物制药的neratinib是一种能够同时抑制HER2和EGFR激酶功能的酪氨酸激酶抑制剂，在HER2+乳腺癌患者的临床Ⅲ期试验中减少疾病33%的复发或死亡风险，但其严重的消化道副作用值得关注。
&&&&除此之外，皮肤病治疗药物有4个或将上市：赛诺菲和再生元合作开发的Dupixen能够阻断IL-4和IL-13细胞因子的单抗dupilumab，将用于治疗中重度过敏性皮炎；辉瑞收购加州生物制药公司Anacor，支撑Eucrisa软膏被批准治疗轻度至中度湿疹；罗氏治疗多发性硬化病的药物Ocrevus有望成为治疗原发性多发性硬化症的第一个药物；强生的guselkumab是一种靶向IL-23的单克隆抗体，对中重度银屑病患者疗效显著。
&&&&类风湿性关节炎治疗药物有两个：强生的一种实验性人抗细胞白介素-6单克隆抗体sirukumab以及礼来公司的口服JAK激酶抑制剂baricitinib。另外，诺和诺德的GLP-1类似物semaglutide，在治疗Ⅱ型具有高心血管风险患者的Ⅲ期临床试验中表明，可以整体减少心血管疾病的风险。梯瓦制药的deutetrabenazine，在后期比亨廷顿舞蹈症发病人迟发型运动障碍临床试验中获得可喜数据，有望成为囊泡单胺转运蛋白2抑制剂的新药。
&&&&新药研发局势风云多变
&&&&多个疾病领域的药物研发中，其研发模式、路径多样，面对着许多问题。从宏观和微观角度，好像已找到解决的办法，但对解决的过程及其挑战却远远认识不足。世界医药大腕在敏锐地调整战略和策略，希望能高效地使其目标稳定前行。
&&&&不同激励政策的出台和调整，催生“随行就市”的研发策略。2016年上市的新药超过40%是孤儿药，为其研发打了强心剂。快速审评路径批准的新药在60%左右，却忽视了上市后安全和疗效的跟踪研究，甚至频繁更换适应症。
&&&&生物相似药上市速度极慢，研发门槛抬高是否有利于其代替原研药尚有复杂因素值得探讨；有些需求的发展较慢，如被忽视的研发，形势紧迫，新药研发刻不容缓。美国出现无敌细菌，又新出现超级细菌，现阶段抗生素的耐药性并未引起药界重视；由于作用机制研究的难点，近十年基本无新的抗抑郁药物来代替目前疗效减价的老药。
&&&&结合中国医药行业的现状及近两年的药政改革，对于创新药、改良型新药及三种药物类型研发，利用全球药物研发的特点及最新进展，如何给中国药企带来机遇值得探讨。
&&&&精准医学推进医药发展
&&&&自上世纪60年代以来，以“安全、有效、质量可控”三原则研发和评价新药而形成的研发模式已被世界接受。2016年加快审评使60%的上市新药以快速通道批准。多国药审部门推出多种快速审评途径加速了新药上市的机会，但也暴露了新药安全有效问题，如2013年FDA自曝批准上市的抗癌药物75%无效；去年美国癌症研究所专家对2009年以来批准的83个抗癌药物，从临床疗效的金标准来衡量这些药物基本不靠谱。
&&&&精准医学影响疾病治疗的发展方向，基于分子肿瘤特征，制药企业开展靶向治疗药物研发，是以大数据为核心的联合创新研发计划，通过基因、环境、个体差异之间的关系认识理解疾病的发生和发展的深层次的机制和规律，寻找疾病的预防和治疗的新方法。FDA提出精准的新药研发策略也是从监管途径加快新药科学评价的新设想。“精确、准时、共享、个体化”是精准医疗四要素，“精准药物”治疗只在实现“精准诊断”的基础上，医疗应用“精准药物”才能提出“精准治疗方案”。
&&&&在药物研发中可以认为与基因有关、与疾病的病因有关，也或许与有些功能性疾病、病毒、细菌、内环境等疾病治疗药物的复杂的酶系统和生化过程等有关，这种“还原论”的思路未必有益于获得真正的治疗价值。正如国际期刊《自然》和《新英格兰杂志》直指精准医学概念正在被滥用。此概念寄予了对医疗发展的新期待，希望通过对不同信息的海量数据挖掘，发现病因的高危因素和生物标志物，从而发展有效的诊断和有效的治疗。因此需要更广阔的知识和视野去认识研发的难度和治疗的精准性，才能开发出疗效好、安全、便利和经济的新药。
&&&&精准医学是涉及医学等多领域的系统工程，不能简单技术组合，这就给医药创新带来全方位的挑战，包括新药产品研发的复杂程度面临的困难；产品的研发对基础医学、临床医学和分子诊断产品的依赖性大大上升，增加了产品研发体系复杂性和整合难度；疾病内在生物学因素复杂，新的诊断技术的不确定性带来挑战；市场需求制约研发投入回报；配套政策常滞后于技术发展，注册科学尚不能提出合适的临床前、临床评价的挑战。
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颈椎痛、眶上神经痛、耳鸣、头晕。【颈椎痛、眶上神经痛、耳鸣、头晕】
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颈椎痛、眶上神经痛、耳鸣、头晕。【颈椎痛、眶上神经痛、耳鸣、头晕】_广州中医药大学深圳附属医院吴永刚已回复
颈椎痛、眶上神经痛、耳鸣、头晕。吴永刚的咨询范围：中风：偏瘫、失语、延髓麻痹、截瘫（脊髓炎、外伤……）……肌萎缩（肌无力）：、脊髓空洞症、重症肌无力、肌营养不良症、、格林巴利综合症、皮肌炎、、周围神经损伤……疑难症：癫痫、痴呆、帕金森病、偏头痛、三叉神经痛、带状疱疹后遗、顽固性面瘫、面肌痉挛、耳鸣耳聋、、红斑肢痛症……植物神经功能紊乱…………ha***发表于4:36:261#颈椎痛、眶上神经痛、耳鸣、头晕。所患疾病：颈椎痛、眶上神经痛、耳鸣、头晕病情描述（主要症状、发病时间）：长期从事电脑工作、颈椎痛、眶上神经痛、耳鸣、头有一点晕像是感冒一样，有一点不清楚。曾经治疗情况和效果：颈椎拍过CT做了CT表现:颈椎生理曲度变直。颈5/6椎间盘突出，硬膜囊受压，颈3/4，4/5、6/7椎间盘扫描未见明显异常。（不严重）做推拿与中医烫疗没有效果，眼眶上（做过检查眼睛没有问题）由视疲劳引起诊断为眶上神经痛点了眼药没有效果、耳鸣多次检查（耳朵无损伤听力正常）为神经性耳鸣打点滴过扩血管药物没有效果。医生说是由颈椎引起的头有一点晕。想得到怎样的帮助：我把所有的希望寄托于祖国的中医针灸。希望能助我早日摆脱病痛的折磨。化验、检查结果（请使用右侧的工具上传）：好大夫在线友情提示：　　请上传您的检查片子，以便医生了解病情，给出诊疗建议。如何上传：您可以将片子以白色光源为背景，用数码相机拍成照片（建议相素不要超过500万），在对话框右侧“上传我的病历资料”中上传。吴永刚发表于1:11:042#医院：广州中医药大学深圳附属医院科室：针灸科职称：主任医师教授您提供的资料不完整，我无法给出具体建议，请来医院门诊挂号检查吧，我的出诊停诊时间详见我的个人网站首页。（大夫郑重提醒：因不能面诊患者，无法全面了解病情，以上建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行！）吴永刚大夫的文章雷诺氏病的病因病理及常见治疗方法雷诺氏病验案一则颅内低压综合征验案一则眼眵多验案一则2009美国国际卒中会议纪要急性缺血性卒中治疗时间窗崔丽英教授谈运动神经元病樊东升教授谈运动神经元病更多文章吴永刚大夫回复的咨询粉刺红血丝痘印坑失眠能针灸结合中药治好吗？越冷越出汗，是为什么？天气很热会影响治疗吗?左后侧腰痛请医生帮我看看我这个到底什么...斑秃到普脱用中医针灸的办法能不能取得一...
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数一数2014年那些“奇葩”医药股
作者： 左心合&&&&发表时间：&&&&来源：老虎财经
今年全球拉响&埃博拉&红色警报。在A股市场上，一些疫苗、抗生素等个股依靠抗病毒的想象而集体井喷。美股市场，不仅相关埃博拉概念股暴涨，还有一些其它生物医药类股也带来惊人的投资回报。无论这些是否应该成为投资组合中的重仓股，都值得被关注。今年全球拉响&埃博拉&红色警报。西非暴发了史上最为惨重的埃博拉疫病，已致将近7200人感染，3400多人死亡；10月6日，一名西班牙护士在马德里被确诊感染埃博拉病毒，成为首例在欧洲境内感染该病毒的患者；9月下旬美国本土也发现了首个埃博拉病例。埃博拉病毒引爆生物医药股。在A股市场上，节后首个交易日，医药股全线井喷，截止下午收盘，板块涨超3%。美股市场，不仅相关埃博拉概念股暴涨，还有一些其它生物医药类股也带来惊人的投资回报。下面这四只股票成为几年生物医药领域的最大赢家。它们分别是：Intercept Pharmaceuticals(NASDAQ:ICPT)、Achillion Pharmaceuticals (NASDAQ:ACHN)、PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT )和Puma Biotechnology(NYSE:PBYI)。这些公司市值都超过10亿美元，截止9月26日，每只股票投资回报都超过150%。1，药企Intercept Pharmaceuticals受益于肝脏疾病药物奥贝胆酸(obeticholic acid,OCA)的一系列利好消息，Intercept Pharmaceuticals今年出现暴涨。该公司开发的药物Obeticholic acid对主要发生在中年妇女中的一种罕见肝脏疾病体征有明显的改善，降低了患者的肝移植需求及死亡风险。今年一月，Intercept Pharmaceuticals宣布obeticholic acid (OCA, INT-747, 6-ECDCA)治疗非酒精性脂肪性肝炎（nonalcoholic steatohepatitis, NASH）的FLINT试验达到主要临床终点，因此决定提前终止试验，股价从1月8日的$72.39飙升至1月9日的$478.20，创下医药投资的新传奇。由于发达国家和发展中国家的饮食中脂肪和糖含量越来越大，分析师估计非酒精性脂性肝炎可能会取代丙型肝炎(hepatitis C)成为肝脏移植的主要原因。投资者看来，OCA有机会和加州吉利德科学公司(Gilead Sciences)的丙型肝炎治疗药物Sovaldi相媲美的药物。丙型肝炎药物Sovaldi(通用名：索非布韦)是2013年在美国获批的最重要的新药。丙型肝炎是一种病毒性疾病，可导致患者肝功能衰竭乃至死亡，在美国有300多万人感染此病。Sovaldi预示着病人有望通过服用几片甚至仅一片药就获得治愈，而且医生与科学家们也可能大大降低乙肝患病率。Sovaldi在今年前6个月的销售总额高达50亿美元。尽管价格高昂，该药物还是很受患者欢迎，因为它减少了更为昂贵的肝移植手术的可能性。如果Intercept的OCA在第三阶段试验中有类似的效果，那该药也将一鸣惊人。鉴于该公司目前还没有产生任何营业收入，而市值已经高涨到50亿美元，该股票风险很高。2，生物技术公司Achillion PharmaceuticalsAchillion股票今年累计暴涨240%，大多数增幅得益于6月的利好。今年6月9日，Merck宣布与Idenix制药公司签署协议，双方同意以38.5亿美元现钞的价格收购Idenix公司。后者是Achillion的竞争对手，专注于丙型肝炎治疗。默克的收购价是Idenix前收盘价的3.4倍，目的是为了提升其在快速增长的丙型肝炎治疗领域的地位。一些投资者认为Achillion也是大型制药公司的收购目标，因为它是唯一一家在丙型肝炎治疗有&戏&唱的公司。美国食品药监局(FDA)已经授予Achillion医药公司 ACH-3102快速审定资格，ACH-3102是一种治疗慢性丙型肝炎(HCV)的无干扰物疗法。近期，Achillion公司宣布目前ACH-3102与吉利德公司的Sovaldi联合治疗二期研究数据十分理想。此次二期研究受试的18名患者在接受鸡尾酒疗法之后全部痊愈且并未观察到明显副作用。此次研究的目的在于确定Achillion公司开发的NS5A抗丙肝药物ACH-3102与吉利德公司的Sovaldi在不使用利巴韦林联合治疗I型基因型丙肝患者的效果。尽管目前市场上吉利德与艾伯维等公司凭借自己的特效药已经占据丙肝治疗的半壁江山，但是Achillion公司仍有机会，此前Achillion就宣称希望将丙肝治愈周期缩短为8周。研究公布刺激Achillion公司股价大涨，投资者希望这一数据将有助于大型生物医药公司收购这一疗法。关于Achillion的股价颇具争议，仅10亿美元的市值不能算高。3，生物医药PTC TherapeuticsPTC Therapeutics公司是一家致力于后转录基因调控作用机理的小分子药物的发现、开发并使之商业化的专业公司。过去一年，杜氏肌营养不良(DMD)的治疗受到了很多的关注。由于缺少治疗方案，监管机构很难鉴定相关药物功效。今年五月，欧洲监管机构建议对PTC Therapeutics公司的Translarna进行有条件批准。Translarna是一种蛋白质修复药物，开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体，旨在使含有无义突变的基因，产生功能性蛋白。目前，Translarna正开发用于杜氏肌营养不良(DMD)和囊性纤维化(CF)和的治疗。由于患者该药物极度渴求，PTC Therapeutics公司股票大涨。8月，Translarna正式获批。Translarna要成为一种有潜力的药还有很长的路要走，尤其考虑到其竞争对手Sarepta开发治疗肌营养不良症治疗药物 Sarepta一路坎坷不平的遭遇。目前，Translarna的市场机遇仍然不明朗。在美国和欧盟70000例DMD患者中只有10%在用药后发现无义突变。话虽如此，随着欧盟的正式批准，投资者很快就会清楚市场对Translarna的需求。4，生物制药公司Puma BiotechPuma Biotechnology今年夏天暴涨295％提醒投资者生物医药股具有波动性，且做空它们是有风险的。7月22日，Puma Biotech宣布实验性抗癌药neratinib的ExteNET试验(III期)成功，准备在2015上半年向FDA递交上市申请，当日股票由59美元涨至233美元。这次上涨仅次于1月9日Intercept Pharma的股票。Puma Biotech在2013年表现卓越，但今年股价累计下跌50%，主要是由于其正处于开发阶段的癌症治疗药物neratinib的会导致严重腹泻等副作用应发市场担忧。一旦重新调整药物以中和腹泻的副作用，该药物第三阶段的惊人的结果或会大打折扣。ExteNET研究是一项双盲、安慰剂对照III期研究，在2812例已接受手术和赫赛汀（Herceptin）辅助治疗的早期HER2阳性乳腺癌女性患者中开展。研究中，患者在完成赫赛汀辅助治疗后，随机分配接受为期一年的neratinib或安慰剂辅助治疗。数据表明，与安慰剂相比，neratinib使无病生存期改善33%。一些分析师认为，该药的III期成功，有望使neratinib成为年销售额突破10亿美元的重磅药物。而另一些分析师认为，该药将在2028年达到60亿美元的销售峰值。由于该公司明年才向FDA递交新药上市申请，市场怀疑可能会有收购者出现。无论收购者会不会出现，该公司的市值已经高达80亿美元，值得投资者思索。(译自Motley Fool)
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