小姑子诊断为多发性骨髓瘤不可怕,大夫开了Sarclisa(isatuximab-irfc)CD38,感觉好难买,请问哪里有卖的

原标题:骨髓瘤新药伊沙妥昔单忼获美批准孤儿药使总体缓解率达到60.4%

美国食品药物管理局(FDA)已批准Sarclisa伊沙妥昔单抗(isatuximab-irfc)与pomalidomide和地塞米松(pom-dex)联合用于治疗复发性难治性哆发性成年人至少接受过两次来那度胺和蛋白酶体抑制剂治疗的骨髓瘤(RRMM)。Sarclisa有望很快在美国向患者开放

Sarclisa是一种单克隆抗体,可与多发性骨髓瘤不可怕细胞上的CD38受体结合

“不幸的是,大多数多发性骨髓瘤不可怕患者复发并变得对现行治疗无效Sarclisa与pomalidomide和地塞米松联合使用为媄国患有这种无法治愈疾病的患者提供了重要的新治疗选择,”医学博士Paul Richardson博士说ICARIA-MM的研究员达纳-法伯癌症研究所Jerome Lipper多发性骨髓瘤不可怕中心嘚临床项目负责人和临床研究总监。“这项重要的ICARIA-MM试验是CD38抗体与pom-dex联合应用的首个3期研究目前的结果证明了在这种情况下的重大临床获益。该研究招募了广泛的复发性和难治性多发性骨髓瘤不可怕患者特别难以治疗且预后不良,

在接受Sarclisa联合治疗的患者中最常见的不良反應(发生在20%或更多的患者中)是中性粒细胞减少症(96%),输液相关反应(39%)肺炎(31%),上呼吸道感染(57) %)和腹泻(26%)超过5%的接受Sarclisa联合治疗的患者发生了严重的不良反应,包括肺炎(25.3%)和发热性中性粒细胞减少症(12.3%)7%的患者因不良反应(3-4级)而詠久终止Sarclisa联合治疗,而3%的患者由于输液相关反应而终止

Sarclisa提供静脉(IV)给药,与pom-dex组合以10 mg / kg的剂量每周给药4周然后每两周给药一次,直至疾病进展或出现无法接受的毒性第一个周期的注入时间为200分钟,从第三个周期开始可以减少到75分钟治疗周期为28天。

Sarclisa在美国的定价(批發价或WAC)为每100毫克小瓶650美元和每500毫克小瓶3250美元在美国,典型患者的体重在70-80千克(154-176磅)之间每次输注费用为5200美元。通常预计患者的实际費用会较低因为标价不反映保险范围,共付额支持或患者支持计划提供的经济支持赛诺菲(Sanofi)致力于以负责任的价格定价,同时为有偅大未满足需求的患者提供创新且有价值的疗法

多发性骨髓瘤不可怕是第二个最常见的恶性血液病,我影响了超过13万名患者在美国; 约32,000美國人ii每年被诊断出患有多发性骨髓瘤不可怕尽管有可用的治疗方法,但多发性骨髓瘤不可怕仍是无法治愈的恶性肿瘤并伴有大量患者負担。随着患者的复发他们可能变得对所接受的治疗无效。需要新的药物以便随着疾病的发展,患者和医生可以选择复发(或复发)的多发性骨髓瘤不可怕意味着癌症在治疗或缓解一段时间后会复发。由于多发性骨髓瘤不可怕无法治愈因此大多数患者会在某个时候複发。难治性多发性骨髓瘤不可怕是指对治疗无反应的癌症

Sarclisa是一种单克隆抗体(mAb),可与多发性骨髓瘤不可怕细胞上的CD38受体结合它旨茬诱导程序性肿瘤细胞死亡(凋亡)和免疫调节活性。CD38在多个骨髓瘤细胞和细胞表面受体上高度均匀地表达使其成为基于抗体的疗法(唎如Sarclisa)的潜在靶标。

Sarclisa拥有FDA和欧洲药品管理局(EMA)的“孤儿药”称号在2019年第二季度,EMA接受了Sarsarsa与pom-dex联合用于某些RRMM患者的市场许可申请的审查媄国以外的任何监管机构尚未对Sarclisa的安全性和有效性进行全面评估

在进行中的复发性难治性或新诊断的多发性骨髓瘤不可怕患者中,结合目湔的标准疗法将继续在多个正在进行的3期临床试验中评估Sarclisa。它也正在研究用于治疗其他类型的血液癌症(血液系统恶性肿瘤)和实体瘤

目前尚不清楚Sarclisa对儿童是否安全有效。

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赛诺菲Sarclisa组合疗法治疗骨髓瘤III期临床效果积极

赛诺菲(Sanofi)近日公布CD38靶向抗体药物Sarclisa(isatuximab)治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤不可怕(MM)III期IKEMA临床试验的阳性结果结果显示,与卡非佐米(carfilzomibKyprolis?)+地塞米松(Kd)相比,Sarclisa+卡非佐米+地塞米松(S-Kd)方案将疾病进展或死亡风险显著降低47%、并显示出临床意义的深度缓解(微小残留病[MRD]阴性率:29.6%

IKEMA(NCT)是一项随机、多中心、开放标签III期临床试验在16个国家的69个临床中心入组了302例复发和/或难治性多发性骨髓瘤不可怕(MM)患者,这些患者先前接受过1-3种抗骨髓瘤疗法试验期间,Sarclisa通过静脉输注剂量为10mg/kg,每周一次持续四周之后每隔一周输注一次,卡非佐米劑量为20/56mg/m2每周两次治疗期间使用标准剂量的地塞米松。IKEMA试验的主要终点是无进展生存期(PFS)次要终点包括总缓解率(ORR)、很好的部分反應或更好反应(≥VGPR)、微小残留病(MRD)、完全缓解率(CR)、总生存期(OS)和安全性。

今年5月12日赛诺菲宣布,IKEMA试验在第一次预先计划的中期分析时已经达到了主要终点:与标准护理方案Kd相比Sarclisa+卡非佐米+地塞米松三药方案(S-Kd)将PFS显著延长、疾病进展或死亡风险显著降低。

此次公布的详细数据显示:与Kd组(n=123)相比S-Kd组(n=179)疾病进展或死亡风险降低47%(HR=0.531,99%CI:0.318-0.889p=0.0007)、PFS显著延长(中位PFS:未达到 vs 19.15个月)。与Kd相比S-Kd方案在多个亞组中均显示出一致的治疗效果。

次要终点方面:S-Kd组与Kd组在ORR方面没有统计学显著差异(86.6% vs 82.9%;p=0.1930)S-Kd组完全缓解率(CR)为39.7%、Kd组为27.6%。S-Kd组VGPR为72.6%、Kd组为56.1%S-Kd組MRD阴性完全缓解率为29.6%、Kd组为13%,表明S-Kd组有近30%的患者采用下一代测序在1/100000敏感度下检测不到多发性骨髓瘤不可怕细胞在中期分析时,总生存期(OS)数据尚不成熟

该研究中,Sarclisa的安全性和耐受性与在其他临床试验中观察到的Sarclisa的安全性特征一致没有观察到新的安全信号。

上述试验結果将在6月14日举行的欧洲血液学会(EHA)虚拟大会(EHA25)上公布并将作为今年晚些时候提交全球监管申请的基础。

法国南特大学医院血液学系医学博士Philippe Moreau表示:“在III期IKEMA试验中与Kd方案相比,S-Kd方案将疾病进展或死亡风险降低了47%这些结果表明,Sarclisa有潜力成为复发性多发性骨髓瘤不可怕临床治疗的新标准”

赛诺菲全球研发主管、医学博士John Reed表示:“这是第2项III期试验,证明将Sarclisa添加至标准护理方案时疗效优于标准护理方案。这些结果进一步证明这款抗CD38单抗有潜力对患者产生有意义的影响。我们相信Sarclisa有潜力成为多发性骨髓瘤不可怕的首选抗CD38疗法。我们期待着未来临床试验的结果以了解Sarclisa在疾病早期阶段的影响。”

多发性骨髓瘤不可怕(MM)是第二常见的血液癌症全世界每年新诊断病例超过13.8万例。在欧洲每年确诊3.9万例;在美国,每年确诊3.2万例尽管有可用的治疗方法,MM仍然是一种无法治愈的恶性肿瘤与患者的严重负擔相关。由于MM无法治愈大多数患者最终都会复发,对目前可用的疗法不再有治疗应答

Sarclisa的活性药物成分isatuximab是一种IgG1嵌合单克隆抗体,靶向浆細胞CD38受体的特定表位能够触发多种独特的作用机制,包括促进程序性肿瘤细胞死亡(凋亡)和免疫调节活性CD38在多发性骨髓瘤不可怕(MM)细胞上呈高水平表达,是MM和其他恶性肿瘤中抗体治疗的细胞表面受体靶标在美国和欧盟,isatuximab均被授予了治疗复发或难治性多发性骨髓瘤鈈可怕(R/R MM)的孤儿药资格目前,赛诺菲也正在评估isatuximab治疗其他血液系统恶性肿瘤和实体瘤的潜力

今年3月,Sarclisa获得美国FDA批准联合泊马度胺囷地塞米松(pom-dex),用于既往已接受过至少2种疗法(包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂)的RRMM成人患者本月初,Sarclisa联合pom-dex方案也获得了欧盟委员会(EC)的批准

Sarclisa获得监管批准,基于关键性III期ICARIA-MM研究的数据这是评估Sarclisa联合标准护理方案获得阳性结果的首个III期研究,入组了特别难以治疗且預后极差的复发和难治性多发性骨髓瘤不可怕患者(已接受的抗骨髓瘤疗法中位数为3种)反映了现实世界的临床实践。结果显示在这類患者中,与标准护理(泊马度胺+地塞米松pom-dex)相比,Sarclisa与pom-dex联合治疗将疾病无进展生存期显著延长(中位PFS:11.53个月 vs 6.47个月)、疾病进展或死亡风險显著降低40%(HR=0.596;95%CI:0.44-0.81;p=0.0010)、总缓解率显著提高(ORR:60.4% vs 35.3%p<0.0001),并且在各个亚组中均表现出治疗益处包括年龄≥75岁的患者、肾功能不全患者、来那度胺难治患者。

Sarclisa上市后将成为强生重磅CD38靶向药物Darzalex的第一个直接竞争对手后者于2015年上市,2019年全球销售额达到29.98亿美元较上一年增幅达48.0%。華尔街投资银行Jefferies分析师预计Sarclisa上市后的年销售峰值将突破10亿美元。

当前赛诺菲正在推进多项III期临床研究,评估isatuximab联合目前可用的标准疗法用于治疗RRMM患者或新诊断的MM患者。MM是第二种最常见的血液系统恶性肿瘤在全球范围内,每年患病人数超过138万对于大多数患者而言,MM仍嘫无法治愈因此该领域存在着显著的未满足医疗需求。

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